Не дай СНІДу шанс!
НАЦИОНАЛЬНАЯ ЛИНИЯ ТЕЛЕФОНА
ДОВЕРИЯ ПО ПРОБЛЕМАМ ВИЧ/СПИД

Українською


ПОИСК:
как искатькак искать
0-800-500-451

Задай вопрос
консультанту онлайн

О проектеКонтактыКарта сайта

ВИЧ/СПИД

Профилактика

Диагностика

Симптомы

Пути передачи

Теории происхождения

Проблеми а АРТ? Заповніть електронний опитувальник і ми допоможемо!
Безкоштовна гаряча лінія з питань туберкульозу

Главная -> ВИЧ/СПИД -> Ученые: редактирование генов стволовых клеток поможет излечить ВИЧ

Ученые: редактирование генов стволовых клеток поможет излечить ВИЧ


28.07.2014
Индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (ИПСК) могут стать эффективной терапией против множества заболеваний, особенно в сочетании с современными методиками генной инженерии.

В рамках нового исследования учёные доказали, что изменения генома ИПСК может стать единственным надёжным и безопасным методом лечения от ВИЧ.   
Команда исследователей во главе с профессором Юэтом Каном (Yuet Kan) из Калифорнийского университета в Сан-Франциско доказала, что редактирование генома ИПСК приводит к появлению редкой природной мутации, позволяющей некоторым пациентам обретать устойчивость к ВИЧ.   
Редактирование генома в работе Кана подразумевает "вырезание" какой-либо определённой части ДНК и замену этого участка другим. Этот метод гораздо более точный, чем любые другие традиционные формы генной инженерии, при которых последовательности ДНК добавляются в геном в случайных локациях.   
Для "редактирования" генома стволовых клеток команда Кана использовала систему CRISPR-Cas9, которая считается наиболее эффективным методом редактирования генома. Он основан на работе бактериальной "иммунной системы". Эта система защищает микроорганизмы от вторжения вирусов, внедряя фрагменты их генетического кода в ДНК своей клетки. Учёные поясняют, что система CRISPR-Cas9 будто бы развешивает плакаты с портретами вирусов и надписью "особо опасен": так организм понимает, что и как ему нужно атаковать.   
Данная работа является попыткой увеличить число людей, устойчивых к ВИЧ. На сегодняшний день около 1% европеоидов обладают "иммунитетом" к этому заболеванию, поскольку несут две копии мутаций в гене, экспрессирующем белок CCR5. Вирус иммунодефицита человека сначала должен прикрепиться к этому белку, прежде чем он атакует белые кровяные тельца и разрушит иммунитет, а У рамках нового дослідження вчені довели, що зміна генома ІПСК може стати єдиним надійним і безпечним методом лікування від ВІЛ.


Команда дослідників на чолі з професором Юетом Каном (Yuet Kan) з Каліфорнійського університету в Сан-Франциско довела, що редагування генома ІПСК призводить до появи рідкісної природної мутації, що дозволяє деяким пацієнтам набувати стійкості до ВІЛ.

Під редагуванням генома в роботі Кана мається на увазі "вирізання" будь-якої певної частини ДНК і заміну цієї ділянки іншою. Цей метод набагато більш точний, ніж будь-які інші традиційні форми генної інженерії, при яких послідовності ДНК додаються в геном у випадкових локаціях.

Для "редагування" генома стовбурових клітин команда Кана використовувала систему CRISPR-Cas9, яка вважається найбільш ефективним методом редагування генома. Він заснований на роботі бактеріальної "імунної системи". Ця система захищає мікроорганізми від вторгнення вірусів, впроваджуючи фрагменти їх генетичного коду в ДНК своєї клітини. Вчені пояснюють, що система CRISPR-Cas9 нібито розвішує плакати з портретами вірусів і написом "особливо небезпечний": так організм розуміє, що і як йому потрібно атакувати.

Дана робота є спробою збільшити число людей, стійких до ВІЛ. На сьогоднішній день близько 1% європеоїдів володіють "імунітетом" до цього захворювання, оскільки несуть дві копії мутацій в гені, експресується білок CCR5. Вірус імунодефіциту людини спочатку повинен прикріпитися до цього білка, перш ніж він атакує білі кров'яні тільця і
​​зруйнує імунітет, а мутації в гені не дозволяють вірусу цього зробити.

Науці вже відомі випадки лікування від захворювання після пересадки кісткового мозку природного носія мутацій в гені CCR5. Кан хоче досягти того ж результату без необхідності пошуку живих відповідних донорів кісткового мозку, яких, звичайно ж, вкрай мало.

Використання ІПСК з відредагованим геномом є найбільш простим і бюджетним способом вирішення проблеми. Власні клітини пацієнта повертаються до ембріонального стану, потім в ген CCR5 додаються мутації, після чого отриману культуру пересаджують назад хворому, де вона стає, наприклад, частиною кісткового мозку.

Випробування показали, що білі кров'яні тільця після пересадки стовбурових клітин з мутаціями в CCR5, виявлялися повністю стійкими до ВІЛ. Але вражаючі результати експериментів, втім, не означають, що методика буде впроваджена в широку клінічну практику вже завтра, попереджають дослідники.

Кан ще не встиг виростити ІПСК в певний тип білих клітин крові CD4 + T-клітини, які в першу чергу руйнуються ВІЛ. Замість цього він планує "запрограмувати" ІПСК на перетворення в кровотворні стовбурові клітини, які при пересадці в організм формували б всі типи клітин, виявлених у крові.

"Одна з найбільш великих проблем технології - це перетворення ІПСК в трансплантуючий тип клітин. Ми також повинні бути впевнені, що клітини, які були піддані обширній генетичній маніпуляції, безпечні для пацієнта", - пояснює Кан.

Результати дослідження Кана і його колег викладені в статті журналу PNAS.мутации в гене не позволяют вирусу этого сделать.   
Науке уже известны случаи излечения от заболевания после пересадки костного мозга естественного носителя мутаций в гене CCR5. Кан хочет достичь того же результата без необходимости поиска живых подходящих доноров костного мозга, которых, конечно же, крайне мало.   
Использование ИПСК с отредактированным геномом является наиболее простым и бюджетным способом решения проблемы. Собственные клетки пациента возвращаются к эмбриональному состоянию, затем в ген CCR5 добавляются мутации, после чего полученную культуру пересаживают обратно больному, где она становится, к примеру, частью костного мозга.   
Испытания показали, что белые кровяные тельца после пересадки стволовых клеток с мутациями в CCR5, оказывались полностью устойчивыми к ВИЧ. Но впечатляющие результаты экспериментов, впрочем, не означают, что методика будет внедрена в широкую клиническую практику уже завтра, предупреждают исследователи.    
 Кан ещё не успел вырастить ИПСК в определённый тип белых клеток крови CD4+ T-клетки, которые в первую очередь разрушаются ВИЧ. Вместо этого он планирует "запрограммировать" ИПСК на преобразование в кроветворные стволовые клетки, которые при пересадке в организм формировали бы все типы клеток, обнаруженных в крови.  
 "Одна из наиболее больших проблем технологии — это преобразование ИПСК в трансплантируемый тип клеток. Мы также должны быть уверены, что клетки, которые были подвергнуты обширной генетической манипуляции, безопасны для пациента", — поясняет Кан.   Результаты исследования Кана и его коллег изложены в статье журнала PNAS.
Источник: http://viknaodessa.od.ua/news/?news=95608Подготовил: Галина

версия для печати

© Национальная линия телефона доверия по проблеме ВИЧ/СПИД, 2005-2014.
Все права защищены. common@saapf.kiev.ua


НАШИ ПАРТНЕРЫ:
Международный Альянс з ВИЧ/СПИД в Украине